जीन थेरेपी

जैसे कि हिस्से के रूप में जीन थेरेपी आनुवंशिक रोगों के उपचार के लिए जीन को एक मानव जीनोम में डाला जाता है। एक नियम के रूप में, जीन थेरेपी का उपयोग एससीआईडी ​​या सेप्टिक ग्रैनुलोमैटोसिस जैसी स्पष्ट बीमारियों के लिए किया जाता है, जिन्हें पारंपरिक चिकित्सीय दृष्टिकोण से नियंत्रित नहीं किया जा सकता है।

जीन थेरेपी क्या है?

जैसा जीन थेरेपी इस शब्द का प्रयोग मानव कोशिकाओं में जीन या जीनोम सेगमेंट के सम्मिलन का वर्णन करने के लिए किया जाता है। इसका उद्देश्य वंशानुगत रोगों के उपचार के लिए एक आनुवंशिक दोष की भरपाई करना है।

सामान्य तौर पर, सोमैटिक जीन थेरेपी और जर्मलाइन थेरेपी के बीच एक अंतर किया जा सकता है। दैहिक जीन थेरेपी में, शरीर की कोशिकाओं को इस तरह से बदल दिया जाता है कि शरीर के ऊतक की कोशिकाओं की केवल आनुवंशिक सामग्री को विशेष रूप से उपचारित किया जाता है। परिवर्तित आनुवंशिक जानकारी तदनुसार अगली पीढ़ी को पारित नहीं की जाती है।

जर्मलाइन थेरेपी के संदर्भ में, जो लगभग सभी देशों में प्रतिबंधित है, जर्मिनलाइन की कोशिकाओं में आनुवंशिक जानकारी में बदलाव होता है। इसके अलावा, चिकित्सीय रणनीति के आधार पर, प्रतिस्थापन चिकित्सा (दोषपूर्ण जीनोम खंडों का आदान-प्रदान), अतिरिक्त चिकित्सा (कैंसर या संक्रामक रोगों में प्रतिरक्षा रक्षा जैसे विशिष्ट जीन कार्यों का सुदृढीकरण) और दमन चिकित्सा (रोगजनक जीन गतिविधियों का निष्क्रियता) के बीच एक अंतर किया जाता है।

चूंकि जीन अनुक्रम स्थायी रूप से या अस्थायी रूप से लक्ष्य सेल में डाला जा सकता है, इसलिए जीन थेरेपी का प्रभाव स्थायी या अस्थायी भी हो सकता है।

कार्य, प्रभाव और लक्ष्य

आम तौर पर एक उद्देश्य जीन थेरेपी एक बरकरार जीन के साथ दोष का आदान-प्रदान करके, लक्ष्य कोशिका जीव के लिए आवश्यक पदार्थों (प्रोटीन, एंजाइम सहित) को संश्लेषित करने में सक्षम है।

आनुवंशिक सामग्री का प्रतिस्थापन शरीर के बाहर किया जा सकता है (पूर्व विवो)। इस प्रयोजन के लिए, जिन कोशिकाओं में इलाज किया जाना है, उन्हें प्रभावित व्यक्ति से हटा दिया जाता है और एक अक्षुण्ण जीन से सुसज्जित किया जाता है। फिर संशोधित कोशिकाओं को प्रभावित व्यक्ति को लौटा दिया जाता है। सेल में जीन परिवहन विभिन्न तरीकों से सुनिश्चित किया जा सकता है।

जिसे रासायनिक अभिकर्मक के रूप में जाना जाता है, एक विद्युत संबंध कोशिका झिल्ली को प्रभावित करता है ताकि चिकित्सीय जीन कोशिका के अंदर पहुंच सकें। संशोधित आनुवंशिक सामग्री भौतिक रूप से सेल इंटीरियर में एक माइक्रोएनिज या एक विद्युत आवेग के माध्यम से प्राप्त कर सकती है जो सेल झिल्ली को अस्थायी रूप से परमिटेट (इलेक्ट्रोपोरेशन) के लिए प्रेरित करती है। इसके अलावा, बदली गई जानकारी को छोटी सोने की गेंदों (कण बंदूक) पर सेल के इंटीरियर में गोली मारी जा सकती है।

एरिथ्रोसाइट भूतों का उपयोग करते हुए एक आधान के भाग के रूप में, एरिथ्रोसाइट्स (लाल रक्त कोशिकाओं) को एक समाधान में चिकित्सीय जीन के साथ lysed किया जाता है। नतीजतन, कोशिका झिल्ली थोड़े समय के लिए खुलती है और जीन अनुक्रम घुसना कर सकता है। फिर परिवर्तित एरिथ्रोसाइट्स को लक्ष्य कोशिकाओं के साथ जोड़ दिया जाता है।

इसके अलावा, आनुवांशिक रूप से संशोधित वायरस को पारगमन के रूप में जाना जाता है के माध्यम से इंजेक्ट किया जा सकता है। चूंकि वायरस एक मेजबान के चयापचय पर निर्भर करते हैं गुणा करने के लिए, वे लक्ष्य कोशिकाओं में नए, स्वस्थ आनुवंशिक सामग्री की तस्करी करके तथाकथित जीन शटल के रूप में कार्य कर सकते हैं। डीएनए, आरएनए और, विशेष रूप से, रेट्रोवायरस को पारगमन प्रक्रिया के लिए उपयोग किया जाता है। उपयुक्त लक्ष्य कोशिकाओं में यकृत कोशिकाएं, टी कोशिकाएं (टी लिम्फोसाइट्स) और अस्थि मज्जा कोशिकाएं शामिल हैं।

जीन थेरेपी का उपयोग मुख्य रूप से एससीआईडी ​​(दोषपूर्ण टी लिम्फोसाइट्स) या सेप्टिक ग्रैनुलोमैटोसिस (दोषपूर्ण न्यूट्रोफिल ग्रेनुलोसाइट्स) जैसे गंभीर प्रतिरक्षा प्रणाली रोगों के लिए किया जाता है। यह ट्यूमर, गंभीर संक्रामक रोगों जैसे एचआईवी, हेपेटाइटिस बी और सी, तपेदिक या मलेरिया के लिए एक संभावित वैकल्पिक चिकित्सा का प्रतिनिधित्व करता है, जिससे चिकित्सीय संभावनाएं, विशेष रूप से एचआईवी और तपेदिक के संबंध में, अभी भी नैदानिक ​​रूप से शोध किया जाता है।

शरीर की स्वयं की रक्त स्टेम कोशिकाओं पर रेट्रोवायरस के साथ जीन चिकित्सीय संक्रमण बीटा-थैलेसीमिया (बिगड़ा हुआ बीटा-ग्लोबिन संश्लेषण) के लिए विशेष रूप से उपयुक्त है।

जोखिम, दुष्प्रभाव और खतरे

जबकि कुछ बीमारियाँ एक के कारण होती हैं जीन थेरेपी हालांकि, उपचार के विकास के निम्न स्तर के कारण कई मामलों में जोखिमों का पूरी तरह से मूल्यांकन नहीं किया जा सकता है।

जीन थेरेपी में सबसे बड़ा जोखिम चिकित्सीय जीन अनुक्रम के hitherto अप्रत्यक्ष एकीकरण में लक्ष्य सेल में निहित है। लक्ष्य सेल के जीनोम में एक गलत एकीकरण की स्थिति में, बरकरार जीन अनुक्रमों का कार्य बिगड़ा जा सकता है और अन्य गंभीर बीमारियों को ट्रिगर किया जा सकता है। उदाहरण के लिए, प्रोटो-ओन्कोजेन जो कि सम्मिलित जीन से जुड़े होते हैं, को सक्रिय किया जा सकता है, जो सामान्य कोशिका वृद्धि को बिगाड़ता है और कैंसर (सम्मिलन उत्परिवर्तन) का कारण बनता है।

एक पेरिस अध्ययन में, अन्य बातों के अलावा, इसका अवलोकन किया जा सकता है। प्रारंभिक सफलता के बाद यह पाया गया कि जीन थेरेपी से उपचारित कुछ बच्चों में ल्यूकेमिया था। इसके अलावा, प्रतिरक्षा प्रणाली संशोधित लक्ष्य कोशिकाओं को विदेशी के रूप में चिह्नित कर सकती है और उन पर हमला कर सकती है (प्रतिरक्षात्मकता)।

अंत में, वायरस के साथ पारगमन के मामले में, एक जोखिम है कि जीन थेरेपी के साथ इलाज किया जा रहा व्यक्ति एक जंगली प्रकार के वायरस से संक्रमित होगा जो एक नौका के रूप में उपयोग किया जाता है और यह जीनोम से आनुवंशिक रूप से संशोधित अनुक्रम को इस हद तक जुटाएगा कि यह एक अवांछित स्थान में संगत से मेल खाएगा। परिणामों को एकीकृत कर सकते हैं।